In Inghilterra i medici sono intervenuti su una tredicenne
Alyssa ora sta bene, è stata dimessa. Tutto è partito da una sperimentazione. Dovevano somministrare alla ragazza cure palliative, invece hanno provato a provocare una sorta di corto circuito. Un donatore ha attivato un principio che ha scatenato un conflitto tale che le sue cellule T abbiano aggredite sconfitto le cellule cancerogene
C’è una speranza nell’abisso della leucemia. E’ una nuova terapia genica che ha guarito una tredicenne e che ha fatto sbilanciare un team di medici convinti che questi risultati possano dare speranza ai numerosi bambini malati.
Alyssa, tredici anni, affetta da leucemia, potrebbe accendere nuova nuova speranza per decine di altri giovani pazienti in lotta contro tumori infantili e altre malattie gravi. Questo passo in avanti nel combattere una leucemia di tipo T, arriva da Oltremanica, precisamente da Leicester. E’ lì che Alyssa ha trascorso anni fra a fare chemioterapie e combattere quel male che la insidiava. Neppure il trapianto di midollo osseo a cui si era sottoposto la tredicenne inglese era risultato decisivo per farla ristabilire.
“Le prospettive della tredicenne – scrive nel suo ottimo reportage per il sito Open, Giada Giorgi – per il futuro erano cominciate a farsi sempre più buie; è stato in quel brutto momento che gli scienziati hanno avviato una procedura sperimentale che dà speranza nell’ambito delle terapie anti tumorali, i medici per Alyssa hanno scelto di agire con una nuova terapia genica: per la prima volta nel mondo, la ragazza malata di leucemia, ha ricevuto un’infusione di cellule T donate e alterate grazie all’utilizzo di una nuova tecnologia chiamata “editing di base“. Un trattamento, questo, che ha condotto Alyssa a essere dimessa nel giro di poco con risultati incoraggianti”.
LA LEUCEMIA A CELLULE T
La leucemia a cellule T di cui soffre Alyssa è un tumore che colpisce una classe di globuli bianchi conosciuti proprio come cellule T. Questi, purtroppo, non riescono a svilupparsi correttamente: crescono troppo velocemente e fanno a cazzotti con la crescita delle cellule del sangue nel corpo. Di solito, i trattamenti prevedono trapianti di midollo osseo e chemioterapia. I medici di Alyssa erano sul punto di pensare ad interventi leggeri, a una cura blanda che non ha più come obiettivo il guarire completamente il paziente, ma provare a combattere i sintomi. Ma i recenti progressi nella terapia cellulare – di cui scrive la Giorgi – hanno prospettato un nuovo metodo per affrontare la malattia di cui era affetta Alyssa. I globuli bianchi, chiamati cellule T, sono stati raccolti da un donatore sano e modificate in modo che potessero uccidere altre cellule T, comprese le sue cellule leucemiche.
Risultato: la modifica applicata ha fatto in modo tale che le cellule del donatore scovassero e uccidessero le cellule T cancerose di Alyssa. Un progresso raggiunto grazie all’editing di base, una tecnica che permette agli scienziati di apportare un singolo cambiamento nei miliardi di lettere del DNA che compongono il codice genetico di una persona.
FORZA ALYSSA!
Dopo la terapia cellulare modificata e un secondo trapianto di midollo osseo, Alyssa è libera dalla leucemia da più di sei mesi, i mesi sono i più importanti secondo i medici. Alyssa, che aveva manifestato piena fiducia nei medici, ora prosegue il suo percorso verso la ritrovata normalità. «È pazzesco fantastico che mi sia stata data questa opportunità – ha dichiarato alla BBC la tredicenne inglese – sono molto grata allo staff medico, ma anche felice perché questa terapia potrà aiutare altri bambini che sono nelle stesse mie condizioni prima che fosse avviata questa sperimentazione vincente».
Anche se in ritardo, l’utilizzo della terapia genica sembra promettere importanti conquiste: «Nella terapia di Alyssa – dice il dott. Liu – ciascuna delle modifiche di base prevedeva la rottura di una sezione del codice genetico in modo che non funzionasse più. Ci sono prove di editing di base, anche se siamo solo agli inizi, in corso nell’anemia falciforme, così come nel colesterolo alto che corre nelle famiglie e la malattia del sangue beta-talassemia: si è aperto uno spiraglio ed è in quella direzione che proseguiremo i nostri studi».